La pequeña diagnosticada con AME hace casi año salió sorteada a nivel global para el tratamiento gratuito de este fármaco considerado el más caro que existe. Participó del programa al reunir las condiciones para el mismo. Zoe tiene AME tipo 2.
El papel de Asociación de familias con Atrofia muscular espinal (Afame-py) fue importante en este proceso orientando a la familia y gestionando el ingreso al programa de Novartis, que promueve el medicamento de manera gratuita a niños en los países en donde el fármaco no es comercializado ni proveído por Salud. “Se presentaron candidatos de más de 100 países, cumpliendo ciertas condiciones del laboratorio como ser menor de dos años y no presentar un nivel avanzado de la enfermedad”, explica Marco Mendoza, presidente de Afame.
El programa fue lanzado en enero 2020. El médico tratante debía proponer al paciente. ‘’Presentamos la carpeta y los contactos al Hospital Pediátrico Acosta Ñu. En febrero de 2020 ya estaba autorizado como hospital para proveer el Zolgensma por parte de Salud y se tenía el visto bueno de Novartis’’, indicó.
En el registro de Afame solo quedaban dos niñas menores de dos años, Agustina y Bianca, quienes ya estaban recibiendo tratamiento, pero no pudieron acceder al medicamento a través de ese programa porque la enfermedad había avanzado mucho. En marzo, la familia de Zoe contacta con Afame. ‘’Contactamos con los padres para que se acerquen al Hospital Pediátrico para su evaluación y estudios genéticos. Cada 20 día se hace un sorteo, Zoe ganó el último’’.
En tanto, Bianca recibió el fármaco el miércoles y evoluciona bien, comentó neuropediatra José Medina. La niña presentó buenas condiciones de salud tras recibir el Zolgensma para combatir la atrofia muscular espinal (AME).